Trattamenti Topici

L’Epidermolisi Bollosa è una malattia genetica rara che provoca bolle e lesioni sulla pelle e sulle mucose interne, sintomi che possono verificarsi a causa della più lieve frizione o persino spontaneamente. Avere a disposizione una terapia somministrabile in modo semplice e non invasivo è un grande vantaggio nella gestione quotidiana della malattia. I trattamenti topici, sotto forma di creme o unguenti, rispondono a questa necessità.

Al congresso EB2020, Dedee Murrell (University of New South Wales, Sydney) ha presentato una panoramica generale sui trattamenti topici per l’EB in fase di valutazione. Innanzitutto, ha focalizzato l’attenzione sulla necessità di progettare in modo molto preciso gli studi clinici, definendo modalità di test univoche da utilizzare per tutti i trattamenti, come ad esempio la stessa modalità e tipologia di bendaggio, l’utilizzo di strumenti di analisi validati, e di tempi di osservazione congrui e uguali per tutti. I trattamenti topici attualmente in fase di valutazione sono:

• Sirolimus (per la cura dell’EB Simplex, studio clinico NCT02960997).
• Allantoin (studio clinico in fase II di Amicus Therapeutics). Scarica il PDF
• Oleogel (studio clinico in fase III di Amryt Pharma, https://www.amrytpharma.com/product-portfolio/ap101/).
• Diacereina (studio clinico di Castle Creek).
• QR-313 (Wings Therapeutics, https://www.wings-tx.com/wings-clinical-trial/).
• KB103 (studio clinico di Krystal Biotech).