Studio EB101 di Abeona Therapeutics

Vi è grande fermento nel campo della terapia genica nell’EB, come dimostra il numero e la varietà di studi in corso. Uno di questi riguarda un approccio di terapia genica ex-vivo sviluppato da Abeona Therapeutics, azienda biotecnologica statunitense, anch’essa impegnata nella messa a punto di un sostituto cutaneo, denominato EB101, costituito da lembi di cute prelevati dal paziente e modificati con veicolazione del gene COL7A1.

Al congresso EB2020, Jean Tang (Stanford University) ha illustrato i primi risultati dello studio, che sta arruolando i pazienti per la fase III. Ad oggi sono stati ottenuti innesti cutanei di ampie dimensioni, (35 cm quadrati in 25 giorni di coltura). Il primo risultato del trial è fissato al 50% di guarigione della lesione a 3 mesi dall’impianto.

Come per tutti gli studi clinici che prevedono la produzione di collagene VII nel paziente, anche in questo caso la presenza di auto-anticorpi per il collagene VII è uno dei criteri di esclusione dal trial.