Studio Clinico PTR-01 Di Phoenix Tissue Repair

Tra le terapie per l’Epidermolisi Bollosa in fase di studio vi sono anche quelle basate sul protein replacement, cioè sulla somministrazione del collagene VII nei pazienti con EB distrofica che non lo producono o ne producono in quantità insufficiente. In questa direzione sta lavorando Phoenix Tissue Repair, azienda biotech statunitense, che ha sviluppato PTR-01, un prodotto per la cura dell’EB distrofica recessiva. I primi risultati della sperimentazione sono stati presentati durante il congresso EB2020.

PTR-01 è un collagene VII ricombinante che viene somministrato ai pazienti con iniezione intravenosa ed è attualmente l’unico prodotto in via di sviluppo potenzialmente in grado di risolvere le manifestazioni sistemiche dell’EB distrofica. Sarà prossimamente testato in uno studio clinico in doppio cieco.