Studi clinici – cosa ci serve

L’avanzamento della ricerca in campo clinico non può prescindere dal disegno di studi clinici efficaci. Ciò è ancora più vero per malattie rare e complesse come l’Epidermolisi Bollosa ed è condiviso da numerosi ricercatori clinici, come Leena Bruckner-Tuderman (Università di Friburgo) e Johann Bauer (Paracelsus Medical University, Salisburgo) che durante il congresso EB2020 hanno illustrato su cosa si deve lavorare per ottimizzare gli studi:

1) definire indicatori specifici per la malattia, ossia parametri fisiopatologici da seguire nel tempo e sui quali intervenire;

2) identificare endpoints validi, ossia i risultati che ci si attende durante lo studio;

3) mettere a punto scale riproducibili per misurare l’andamento globale della malattia;

4) lavorare a livello internazionale per sviluppare centri/network dedicati alla ricerca clinica sull’EB. Un esempio in questo senso è EB-CLINET, composto ad oggi da 107 partners in 58 Paesi.