Qualità della vita

Il punto di vista dei pazienti

La qualità di vita viene valutata in ambito clinico per monitorare gli effetti di un trattamento clinico che non si possono misurare attraverso esami o test strumentali e che solo i pazienti possono riportare. Per raccogliere questi risultati, frutto dell’esperienza soggettiva della persona con malattia, vengono ormai diffusamente utilizzati strumenti chiamati Patient Reported Outcome Measure (PROM), o Misure di Esito Riferite dai Pazienti. Si tratta sostanzialmente di questionari che consentono di tradurre l’esperienza del paziente in dati misurabili, confrontabili e utilizzabili nel processo di valutazione dell’efficacia di una cura.

Il dibattito su quali PROM utilizzare nell’EB è molto acceso, ed è stato affrontato anche al congresso EB2020.

Per studiare la qualità di vita delle persone con Epidermolisi Bollosa vengono oggi utilizzati diversi questionari, alcuni sviluppati proprio per l’EB altri più generali e usati in numerose malattie diverse. Tuttavia, manca nella comunità medico-scientifica il consenso unanime su uno strumento valido, affidabile e riproducibile.

Secondo Elena Pope (Università di Toronto) i punti chiave per sviluppare un PROM valido nell’EB sono:

1) identificare cambiamenti significativi e monitorare le risposte a questi cambiamenti,

2) considerare l’intero spettro della vita quotidiana e la severità della malattia,

3) avere un numero limitato di domande,

4) sviluppare il questionario insieme ai pazienti,

5) essere età-specifici,

6) validare il PROM prima di utilizzarlo

7) renderlo disponibile in più lingue.

Attualmente i PROM specifici per l’EB che sembrano rispondere meglio a questi requisiti sono QoLEB, iSCOREB e InToDermQoL.

Su questo argomento c’è molto margine di miglioramento, soprattutto per integrare il punto di vista del paziente e quindi tutti gli aspetti che giocano un ruolo determinante nella vita quotidiana e rispetto alle aspettative, preferenze e ambizioni delle persone che vivono con l’EB.

Attraverso il Registro delle Persone con EB, Fondazione REB sta lavorando alla raccolta di dati sulla qualità di vita attraverso PROM standardizzati e validati dai pazienti stessi, che sono riportati sulla pagina personale del paziente nel Registro, cioè il portale paziente. Oltre ai PROM, sul portale paziente i pazienti possono visionare e scaricare tutti i loro dati sanitari presenti nel Registro.