Le strategie terapeutiche per L’EB

Panoramica generale

Sono diverse le possibili terapie per l’EB attualmente in studio. Durante il congresso EB2020, grande attenzione è stata dedicata alla disamina di tutte le strategie che si riassumono in quattro grandi categorie:

1. 1. 1. trattamenti basati su sostituzione del collagene VII mancante (protein replacement);
      2. terapia genica;
      3. terapia cellulare;
      4. terapie basate sull’utilizzo e la manipolazione dell’RNA.

Ognuno di questi approcci ha punti di forza e limitazioni, che potrebbero rendere maggiormente adatto l’uno rispetto all’altro anche sulla base delle condizioni cliniche dei pazienti. A tal fine, è fondamentale disporre di informazioni sui pazienti complete, aggiornate e possibilmente raccolte in modo longitudinale (ossia attraverso osservazioni ripetute in un lungo periodo di tempo). Per questo, Fondazione REB ha sostenuto la creazione del Registro delle persone con EB che ha lo scopo di raccogliere e conservare in modo protetto e organizzato i dati clinici dei pazienti.

Nei prossimi giorni, vi illustreremo i principali studi clinici terapeutici in corso e/o in fase di avvio.