Gene Editing nell’EB

Il gene editing consiste nel modificare o sostituire con grande precisione piccole parti del DNA degli organismi viventi. In pratica, gli scienziati utilizzano delle vere e proprie “forbici molecolari” per tagliare la sequenza del DNA e poi inserire, eliminare o sostituire porzioni di questa sequenza con altre. Questo approccio, nonostante la sua complessità, ha enormi potenzialità terapeutiche per le malattie genetiche, quindi anche per l’Epidermolisi Bollosa.

Al congresso EB2020 sono state presentate le ultime ricerche e applicazioni del gene editing per l’EB. In questo campo, uno dei maggiori esperti è Fernando Larcher (Università di Madrid).

Negli organismi più semplici, come batteri e lieviti, la manipolazione del genoma viene praticata da numerosi decenni, mentre negli organismi superiori e nelle cellule dei mammiferi, come l’uomo, si è diffusa solo nell’ultimo ventennio grazie a nuovi sistemi e tecnologie, ad es. la nucleasi TALEN e la tecnologia CRISPR-Cas9.

Secondo Fernando Larcher e Johann Bauer (Paracelsus Medical University, Salisburgo) l’evoluzione delle tecnologie permetterà sempre di più di migliorare i risultati del gene editing per la cura dell’EB. Infatti, alcune possibilità nel campo del gene editing per le genodermatosi sono già ad uno stadio di sviluppo molto promettente.